LA TERAPIA GENÉTICA SERÁ EL FUTURO DE LAS ENFERMEDADES DE LA RETINA, ENTRE ELLAS LA RETINOSIS PIGMENTARIA.

Según la investigación financiada por el Instituto Nacional del Ojo (siglas en inglés, NEI), miembro del Instituto Nacional de la Salud, la terapia genética mantiene la visión y se ha comprobado en un estudio realizado a varios perros que se encontraban en el último estadio de la retinosis pigmentaria.

Por primera vez, los científicos de la Universidad de Pensilvania y de Florida, Gainesville, han señalado que la terapia genética puede ser un beneficio potencial incluso después de una importante pérdida de células del ojo. Hasta este punto, los estudios en animales han mostrado beneficios a partir de la terapia genética, siempre y cuando se emplee en los primeros estadios de la enfermedad.

Según el Doctor Neeraj Agarwal, director de un programa en el Instituto Nacional del Ojo, “el estudio muestra que existe un gen corrector que puede frenar la pérdida de fotorreceptores en la retina y proporciona una buena prueba de la terapia genética en un estadio intermedio de la enfermedad, por lo que aumenta el índice terapéutico”.

La retinosis pigmentaria es la enfermedad hereditaria más común que provoca una degeneración de la retina, es decir, el revestimiento del tejido sensible a la luz que se encuentra detrás del ojo. Alrededor del 70 % de las personas tienen un cromosoma X ligado a mutaciones que causan una pérdida de la función del gen regulador GT Pase de la retinosis pigmentaria (RPGR), el cual codifica una proteína importante para el mantenimiento de la salud de los fotorreceptores. La enfermedad daña tanto a los conos como a los bastones.

Para superar los efectos de las mutaciones del RPGR, los investigadores han empaquetado genes RPGR sanos junto con un adenovirus asociado que causa algunas enfermedades en las personas. El objetivo es que el virus libere los genes en las células de la retina y que estos genes produzcan la proteína RPGR.

Vídeo: los investigadores financiados por el Instituto Nacional del Ojo, dirigidos por la Universidad de Pensilvania, probaron el impacto de la terapia genética en la visión de un perro comparando cómo realizó una carrera de obstáculos usando el ojo sin tratar y después el ojo tratado. [Los doctores William A. Beltran y Arthur V. Cideciyan, de la Universidad de Pensilvania.]

Los investigadores han probado la terapia genética en perros en una forma del gen RPGR ligado al cromosoma X vinculado a la retinosis pigmentaria, que aparece en algunas razas mestizas. Los perros que se encuentran en un estadio temprano o tardío de la enfermedad fueron tratados con la terapia en un solo ojo y el no tratado se evaluó en el examen. Los resultados del estudio (“Successful arrest of photoreceptor and vision loss expands the therapeutic window of retinal gene therapy to later stages of disease”) se publicaronenProceedings of the National Academy of Sciences (PNAS, siglas en inglés).

Varios escáneres demuestran que la terapia detiene la delgada capa de la retina donde se encuentran los fotorreceptores y que normalmente se degeneran a causa de la enfermedad. A través de la inmunomarcación, una técnica que ayuda al etiquetado de las características del interior de las células, los investigadores mostraron que la estructura de los fotorreceptores de los conos y bastones mejora en el ojo tratado y se preserva mejor en comparación con el ojo no tratado.

Las grabaciones eléctricas de la retina también demuestran que la terapia mantiene la función de las células. En general, los resultados sugieren que la terapia genética frena la enfermedad asociada a la muerte celular durante, al menos, un periodo de 2 años y medio.

Incluso en perros que se encuentran en el último estadio de la enfermedad, la terapia genética frena la pérdida del grosor de la retina y mantiene la estructura de los fotorreceptores no dañados. Por el contrario, el ojo no tratado continúa perdiendo grosor retiniano y la función de los fotorreceptores.

El rendimiento visual, bajo la luz tenue en una carrera de obstáculos y en un laberinto que requiere la percepción de la luz tenue, mejoró notablemente en los perros al utilizar el ojo tratado en comparación con el no tratado.

Traducción realizada por María Ángeles Jurado Bello

Fuente: Retinosis.org

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