TERAPIA GÉNICA SEGURA FRENTE A LA DEGENERACIÓN MACULAR HÚMEDA

Un estudio piloto ha mostrado la seguridad de la terapia génica empleada para preservar la visión en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su forma húmeda.

El estudio se publica en The Lancet y lo han llevado a cabo bajo la dirección de Peter Campochiaro, profesor de Oftalmología en la Universidad Johns Hopkins. En total, trataron con la terapia génica a 19 pacientes afectados por DMAE húmeda.

Los individuos se dividieron en cinco grupos que recibieron diferentes dosis del tratamiento, consistente en la inoculación de un virus adeno-asociado atenuado (AAV2) que actuaba como vector del gen, que a su vez expresaba la proteína terapéutica sFLT01.

De esta forma, los investigadores introducen en las células de la retina la proteína para que se una al factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) y evitar así el desarrollo anómalo de vasos. A diferencia del tratamiento farmacológico con el que se inactiva el VEGF de forma transitoria, con la terapia génica se persigue que las células infectadas por el vector viral produzcan la suficiente sFLT10 para detener de forma permanente la progresión de la DMAE.

El seguimiento de los grupos desveló que incluso con las dosis más altas administradas, la terapia resultaba segura. “No observamos apenas reacciones adversas en nuestros pacientes”, concluyó Campochiaro.

Los autores del estudio reconocen que al margen de que hacen falta más ensayos que avalen la seguridad y eficacia, esta estrategia terapéutica tiene limitaciones para que pueda generalizarse. De entrada, en la población estadounidense se estima que un 60 por ciento ha estado infectada por virus adeno-asociados, lo que les podría generar inmunidad frente al vector de la terapia. “No sabemos aún si la presencia de anticuerpos en sangre sería un impedimiento definitivo, aún tenemos que investigarlo más”, puntualiza Campochiaro.

 

Fuente: Diario Médico

Anuncios

2 comentarios en “TERAPIA GÉNICA SEGURA FRENTE A LA DEGENERACIÓN MACULAR HÚMEDA

  1. Buen Día. Muy señores míos. Acabo de informarme sobre la terapia genica de la Degeneración mácular y deseo saber si hay alguna posibilidad de poder comunicarme directamente con los que realizan esta terapia genica. Agradezco de antemano, si me proporcionáis un correo de dónde me habéis enviado dicha información. Atentamente, Mercedes Pinedo

    Enviado desde mi iPad

    1. Me uno al comentario de Mercedes Pinedo. Agradecería información que me facilite el contacto directo con los que llevan adelante esta investigación. Estaría dispuesta a formar parte de un futuro grupo de pacientes a investigar. Gracias

Responder

Introduce tus datos o haz clic en un icono para iniciar sesión:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión / Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión / Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión / Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión / Cambiar )

Conectando a %s