ORPHANET ofrece un listado y una clasificación de enfermedades raras, entre las que se incluyen, Stargardt, Retinosis Pigmentaria, Best, Distrofia Viteliforme Adulto, etc, etc

D.O.C.E. participa de este directorio y ha incluido varias enfermedades raras para que sean contempladas y tengan un número asignado.

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Los medicamentos huérfanos» son productos medicinales que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades o desordenes que amenazan la vida o que son muy serias y que son raros. A estos medicamentos se les llaman «huérfano» porque la industria farmacéutica tiene poco interés, bajo las condiciones normales del mercado, para desarrollar y poner en el mercado productos dirigidos solamente a una pequeña cantidad de pacientes que sufren de condiciones muy raras.

Lo primero es la designación

El primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento huérfano es obtener la designación de Medicamento Huérfano.

Los medicamentos destinados a las enfermedades raras pueden recibir la etiqueta de “medicamento huérfano” basado en unos criterios definidos que se resumen a continuación:

El producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda 5 de 10.000 personas en la UE.
La enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante comparado con el producto para el cual se solicita la designación huérfana.

Orphanet-España
http://www.orphanet-espana.es
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